Ανησυχία για «χάος» στο εσωτερικό της Food and Drug Administration (FDA) εκφράζουν πρώην αξιωματούχοι, νομοθέτες και στελέχη της φαρμακοβιομηχανίας, προειδοποιώντας ότι οι καθυστερήσεις στις εγκρίσεις φαρμάκων και η μαζική απώλεια έμπειρου προσωπικού ενδέχεται να θέσουν σε κίνδυνο την υγεία των Αμερικανών ασθενών.
Στο επίκεντρο της κριτικής βρίσκεται ο επικεφαλής της FDA, Marty Makary, με βουλευτές και πρώην στελέχη να μιλούν για ασυνέπειες στα ρυθμιστικά κριτήρια και για μια υπηρεσία που, αντί να επιταχύνει τις καινοτόμες θεραπείες -ιδίως για σπάνιες νόσους- φαίνεται να τις επιβραδύνει.
Αφορμή στάθηκαν πρόσφατες απορρίψεις πειραματικών θεραπειών για σπάνιες παθήσεις. Η UniQure ανακοίνωσε ότι η FDA έκρινε πως τα δεδομένα για τη γονιδιακή θεραπεία της κατά της νόσου Χάντινγκτον δεν επαρκούν για έγκριση και ζήτησε νέα μελέτη.
Στις ΗΠΑ περίπου 41.000 άνθρωποι ζουν με τη νόσο, ενώ πάνω από 200.000 διατρέχουν κίνδυνο να την κληρονομήσουν.
Ο βουλευτής Jake Auchincloss κατηγόρησε τον Makary ότι «αντικαθιστά τα πρότυπα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας με φόβο και εύνοια», υποστηρίζοντας πως οι αποφάσεις υπονομεύουν την εμπιστοσύνη των ασθενών και την ικανότητα των καινοτόμων εταιρειών να επενδύουν με βεβαιότητα.
«Ρυθμίζει με δελτία Τύπου»
Ο πρώην Ρεπουμπλικανός γερουσιαστής Rick Santorum, ο οποίος είχε αρχικά στηρίξει τον διορισμό Makary, δήλωσε ότι υπάρχει χάσμα μεταξύ δηλώσεων και πράξεων.
«Η υπηρεσία βρίσκεται σε ένα είδος χάους», ανέφερε, προειδοποιώντας ότι η FDA «αιμορραγεί προσωπικό» και δεν θα μπορέσει να ανταποκριθεί στον όγκο εγκρίσεων.
Σύμφωνα με τον ίδιο, η κατάσταση δεν αντανακλά τις προθέσεις του Ντόναλντ Τραμπ, ο οποίος έχει θέσει ως στόχο την επιτάχυνση καινοτόμων θεραπειών για σπάνιες ασθένειες.
Απώλεια έμπειρων αξιολογητών
Ο πρώην επικεφαλής της FDA και μέλος του διοικητικού συμβουλίου της Pfizer, Scott Gottlieb, προειδοποίησε ότι οι αποφάσεις για σπάνιες νόσους απαιτούν υψηλό επίπεδο κρίσης, καθώς βασίζονται σε μικρές και «ατελείς» κλινικές δοκιμές.
Τα τελευταία δύο χρόνια, η υπηρεσία έχει υποστεί σημαντικές απώλειες προσωπικού, ιδίως στο Κέντρο Αξιολόγησης και Έρευνας Φαρμάκων (CDER). Σύμφωνα με τον Gottlieb, το τμήμα ογκολογίας έχει μειωθεί από περίπου 100 αξιολογητές σε λιγότερους από 60, με τους πιο έμπειρους να αποχωρούν.
Η απώλεια αυτή, σημείωσε, επηρεάζει και τα λεγόμενα "complete response letters", δηλαδή τις επιστολές που αποστέλλει η FDA όταν δεν εγκρίνει ένα φάρμακο στην παρούσα μορφή του.
Ενδεικτικό της τάσης είναι ότι το 2024 εγκρίθηκαν 20 φάρμακα μέσω επιταχυνόμενης διαδικασίας, ενώ πέρυσι μόλις 9, μια απότομη πτώση μέσα σε έναν χρόνο.
Εσωτερικές εντάσεις και διαφωνίες
Στο στόχαστρο βρέθηκε και ο Vinay Prasad, επικεφαλής βιολογικών και εμβολίων, ο οποίος έχει στο παρελθόν εκφράσει επιφυλάξεις για την επιταχυνόμενη έγκριση φαρμάκων.
Ο CEO της Pfizer, Albert Bourla, δήλωσε πρόσφατα ότι η ηγεσία της FDA «δεν ακολουθεί τις εισηγήσεις των επιστημόνων της».
Τον προηγούμενο μήνα, η FDA αρνήθηκε αρχικά να εξετάσει αίτηση της Moderna για εμβόλιο γρίπης mRNA, πριν αλλάξει στάση μετά από τροποποίηση του φακέλου.
Ο Makary, απαντώντας στις επικρίσεις, υποστήριξε ότι η νέα προσέγγιση της FDA στοχεύει σε μεγαλύτερη διαφάνεια και ότι η υπηρεσία σχεδιάζει ειδικό ρυθμιστικό μονοπάτι για εξατομικευμένες θεραπείες σπάνιων νόσων.
Θεσμικό ρήγμα;
Ο Auchincloss ζήτησε την άμεση απομάκρυνση των Makary και Prasad, καλώντας την κυβέρνηση να προτείνει πρόσωπα με διακομματική στήριξη ώστε «να μπει πάτωμα σταθερότητας κάτω από την FDA».
Ο Gottlieb, από την πλευρά του, μίλησε για «αποσύνδεση» μεταξύ των φιλοδοξιών της προεδρίας και της πραγματικότητας που βιώνουν οι καινοτόμοι στον χώρο της βιοτεχνολογίας.
Το διακύβευμα είναι σαφές: σε έναν τομέα όπου η ταχύτητα έγκρισης μπορεί να σημαίνει ζωή ή θάνατο για ασθενείς με σπάνιες παθήσεις, η θεσμική σταθερότητα και η επαρκής στελέχωση της FDA αποτελούν κρίσιμους παράγοντες για τη δημόσια υγεία.